中关村生命科学园医药创新再传喜讯。记者9月8日获悉，健达九州（北京）生物科技有限公司（简称健达九州），已在眼和视光疾病国家临床医学研究中心，顺利完成GA001注册临床试验中国首例临床参与者入组及给药，并完成给药后安全性观察。
GA001注射液，是健达九州光遗传学平台率先进入注册临床验证的代表性管线，其目标适应症为遗传性致盲眼病视网膜色素变性（RP）。该病患者通常先出现夜盲、视野逐渐缩小等症状，随着病情发展，可出现中心视力严重下降，部分患者最终可能完全失明。
全球约有150万名RP患者，由于RP致病基因种类繁多、遗传机制复杂，多数患者长期缺乏有效治疗手段。现有部分基因替代疗法通常仅适用于特定基因突变患者，能够覆盖的患者群体仍然有限，巨大的临床需求亟待满足。
与针对单一致病基因进行修复或替代的传统基因治疗路径不同，光遗传学治疗主要通过赋予视网膜神经节细胞感光能力，尝试绕过已经受损或死亡的感光细胞，重新建立外界光信号与视觉神经通路之间的联系。这一技术路径具备基因型非依赖性，有望为不同致病基因背景，尤其是处于疾病中晚期的RP患者提供新的治疗选择。
GA001基于健达九州自主发现的新型高灵敏度光敏蛋白，通过定向转导至视网膜神经节细胞，以实现视觉功能重建。此前，该药已获美国食品药品监督管理局临床Ⅱ期许可及孤儿药资格、快速通道资格认定，并获国家药品监督管理局药品审评中心临床I期许可。先后入选中关村论坛十大科技成果、工信部国际领先科技成果、中国残联科技助残创新案例。
目前，GA001首例临床参与者已完成给药后安全性观察。经安全审查委员会评估，该临床参与者未发生严重不良事件及特别关注的不良事件，目前状态良好，生命体征平稳。
健达九州方面表示，这是GA001中国注册临床研究取得的又一重要里程碑节点，标志着中国原创光遗传学技术在遗传性致盲眼病临床转化领域取得关键进展。“未来公司将与院方研究团队继续严格遵循临床试验方案和药物临床试验质量管理规范，稳步推进临床参与者入组、随访与数据评价工作，进一步验证GA001的安全性和潜在临床获益。”（记者 魏婧）